Bu yürümeye başlayan çocuk, doğmadan önce hastalığı için tedavi edilen ilk kişi.
Fetüslere özel bir statü verme eğiliminde olduğumuz doğrudur. Hamile kalmış biri olarak, herkesin kendi esenliğinden ödün vermek anlamına gelse bile, fetüsün sağlığı için ne yapması veya yapmaması gerektiği konusunda herkesin bir fikri olduğunu biliyorum.
Hamile kişilerin denemelere kaydolmak için aşırı baskı hissetmeleri ve fetüsün potansiyel yararı için kendilerini risklere maruz bırakma potansiyeli vardır. Hendriks, “Bu, kendi içlerinden, ailelerinden veya toplumdan gelen iç baskılardan olabilir” diyor. Hamileyken donut yediğim ve hatta sezaryen doğum yaptığım için kendimi suçlu hissediyorum. Bir doktorun müstakbel bir çocuğun hayatını kurtarabileceğini söylediği bir tedaviyi reddetmek istemenin nasıl bir his olduğunu hayal edebiliyorum.
Fetüslerin savunmasız olduğunu biliyoruz. Onlar da rıza gösteremezler. “Etik soru, o zaman fetüsü maruz bırakmanın ne kadar risk kabul edilebilir olduğudur?” diyor Hendriks.
Riskleri mümkün olduğunca düşük tutmak için bariz bir ihtiyaç var. MacKenzie için bu, yalnızca çocuklarda ve yetişkinlerde güvenli olduğu gösterilen tedavilerin denenmesi anlamına geliyor.
Ayla, hayatının geri kalanında enzim replasman tedavisine ihtiyaç duyacaktır. Teoride, enzimi kendi başına yapmasını sağlayan bir gen tedavisi bir tedavi sunabilir. Ancak MacKenzie, fetüslerde daha yeni veya daha deneysel tedavileri denemek konusunda isteksizdir. “Doğum öncesi gen tedavisinin güvenliğini ve uygulanabilirliğini anlamak için ihtiyacımız olan çok daha fazla veri var” diyor.
Hendriks, deneysel tedaviler hakkında yeterli veri toplamak ile potansiyel olarak hayat kurtaran tedavilerin denemelerini geciktirmek arasında dengeleyici bir hareket olduğuna dikkat çekiyor. “Tarihsel olarak gerçekten koruyucu olduk [of pregnant people] ve fetüsler” diyor Hendriks. Bu her zaman her iki grubun da çıkarına olmayabilirdi. Hendriks, “Onları araştırmadan tamamen dışlamak, bu popülasyon hakkında onlara özellikle yardımcı olabilecek şeyler öğrenmediğimiz anlamına geliyor” diyor.
Bu zor bir şey. Bu arada umalım ki Ayla’nın başarı öyküsü birçoklarının ilki olsun.
Devamını oku
Geçen yıl meslektaşım Antonio Regalado nasıl olduğunu anlattı. Çaresiz ebeveynler, çocuklarını pahalı ve deneysel gen terapileriyle tedavi etmek için yüz binlerce dolar topluyor..