Çığır açan kanser tedavisini daha ucuz hale getirme çabası
Çekici bir model. CAR-T'ye olan talep çoğu zaman arzı aşıyor ve bu da uzun bekleme sürelerine yol açıyor. Stanford pediatrik onkolog Crystal Mackall, “Biyoteknolojiden çıkan hücre ve gen terapilerine sınırlı erişim konusunda gördüğümüz artan bir gerilim var” dedi. İstatistik. “'Peki, neden bunu hastalarım için yapmama izin vermiyorsun?' demek inanılmaz derecede cazip geliyor.”
Bu tedaviler bile onbinlerce dolara mal oluyor; bunun nedeni, kısmen onaylanmış CAR-T ürünlerinin, her biri belirli bir hasta için üretilmiş, kişiye özel terapiler olması. Ancak birçok şirket aynı zamanda kullanıma hazır CAR-T terapileri üzerinde de çalışıyor. Bazı durumlarda bu, sağlıklı donörlerden alınan T hücrelerinin mühendisliği anlamına gelir. Bu tedavilerden bazıları halihazırda klinik deneme aşamasındadır.
Diğer durumlarda şirketler hücre mühendisliği üzerinde çalışıyor içeri vücut. Bu süreç, CAR-T'yi teslim etmeyi çok daha basit ve daha ucuz hale getirecek. Geleneksel CAR-T tedavilerinde hastaların mevcut T hücrelerini yok etmek için kemoterapi görmesi gerekiyor. Ancak in vivo CAR-T ile bu adım gerekli değildir. Ve bu terapiler, hastanın vücudu dışında herhangi bir hücre manipülasyonu gerektirmediğinden, in vivo CAR-T terapileri geliştiren Capstan Therapeutics'in baş teknoloji sorumlusu Priya Karmali, “Bunu ayakta tedavi kliniğinde alabilirsiniz” diyor. “Uzmanlaşmış merkezlere ihtiyacınız olmayacak.”
Bazı in vivo stratejiler, tıpkı ex vivo stratejiler gibi viral vektörlere dayanır. Umoja Biopharma'nın platformu viral bir vektör kullanıyor ancak aynı zamanda tasarlanmış hücrelerin rapamisin ilacının varlığında hayatta kalmasını ve genişlemesini teşvik etmek için ikinci bir teknoloji kullanıyor. Geçtiğimiz sonbaharda şirket, insan olmayan primatlarda in vivo CAR-T hücrelerini başarıyla ürettiğini bildirdi.
Capstan Therapeutics'te araştırmacılar, mRNA'yı T hücrelerine taşımak için lipit nanopartiküllerini kullanarak farklı bir yol izliyorlar. Bir viral vektör CAR genini bir hücrenin DNA'sına yerleştirdiğinde değişiklik kalıcı oluyor. Ancak mRNA ile CAR yalnızca sınırlı bir süre için çalışır. Karmali, “Savaş bittiğinde askerlerin sonsuza kadar ortalıkta gizlenmesini istemezsiniz” diyor.
Ve CAR-T ile fethedilecek çok sayıda potansiyel savaş alanı var. CAR-T tedavileri halihazırda kan kanserlerinin ötesinde umut vaat ediyor. Bu yılın başlarında araştırmacılar lupus ve diğer otoimmün hastalıkları olan 15 hastada çarpıcı sonuçlar bildirdiler. CAR-T ayrıca katı tümörler, kalp hastalığı, yaşlanma, HIV enfeksiyonu ve daha fazlası için bir tedavi olarak da test ediliyor. CAR-T terapilerine uygun kişi sayısı arttıkça maliyeti düşürme baskısı da artacaktır.
MIT Technology Review arşivinden daha fazlasını okuyun
Bilim insanları nihayet CAR-T'yi katı tümörlere taşıma konusunda ilerleme kaydediyor. Geçen sonbaharda engeller ve ilerleme hakkında yazmıştım.
CAR-T'nin ilk günlerinde Emily Mullin, tedavinin güvenliğini sorgulayan hasta ölümlerini bildirdi.