İlk gen düzenleme tedavisi: 10 Çığır Açan Teknoloji 2024

Birçok CRISPR tedavisi deneme aşamasındadır, ancak 2022'de Boston merkezli Vertex Pharmaceuticals, bir tanesini onay için düzenleyicilere sunan ilk şirket oldu. Bu tedavi orak hücreye yönelikti. Kemik ilikleri düzenlendikten sonra deneye gönüllü olan hastaların neredeyse tamamı ağrıdan kurtuldu.

İyi haberler. Ancak gen düzenleme tedavisinin beklenen fiyat etiketi 2 ila 3 milyon dolar arasında değişiyor. Ve Vertex'in, orak hücre hastalığının en yaygın olduğu ve hala çocukları öldürdüğü Afrika'da bu hizmeti sunmaya yönelik acil bir planı yok.

Şirket bunun tedavi rejiminin çok karmaşık olmasından kaynaklandığını söylüyor. Hastanede kalmayı içerir; doktorlar kemik iliğini alıyor, hücreleri düzenliyor ve sonra onları geri naklediyor. Halen temel sağlık ihtiyaçlarını karşılamakta zorlanan ülkelerde prosedür hala çok zorlu. Sırada CRISPR sunmanın daha basit ve daha ucuz yolları gelebilir.