Genetiği değiştirilmiş B hücreleri gen tedavisi için kullanılıyor

Şimdiye kadar, B hücreleri aynı ilgiyi görmedi – gerçekten de genetiğiyle oynanmış versiyonlar bir insanda hiç test edilmedi. 2009’da eklenmiş bir gene sahip B hücrelerinin nasıl üretileceğini gösteren Virginia Tech’de profesör olan Xin Luo, bunun kısmen nedeninin “B hücrelerinin mühendisliği o kadar kolay olmaması” olduğunu söylüyor.

Caltech’te yürütülen bu erken çalışma, hücrelerin HIV’e karşı antikor üretmeye yönlendirilip yönlendirilemeyeceğini araştırdı, belki de yeni bir aşı şekli haline geldi.

Bu fikir tutmasa da, şimdi Immusoft, Be Biopharma ve Walking Fish Therapeutics gibi biyoteknoloji şirketleri, ciddi nadir hastalıkları tedavi etmek için hücreleri moleküler fabrikalar olarak kullanmak istiyor. Luo, “Bu hücreler protein salgılamak için güç merkezleridir, bu yüzden yararlanmak istedikleri bir şeydir” diyor.

Immusoft, Caltech teknolojisini lisansladı ve Peter Thiel’in biyoteknoloji fonu Breakout Labs’tan erken bir yatırım aldı. Bir yazılım geliştiricisi olan şirket kurucusu Matthew Scholz, 2015 yılında bir denemenin hemen başlayabileceğini cesurca öngördü. Ancak, şirketin “bağışıklık sistemi programlaması” olarak adlandırdığı teknoloji, bir bilgisayarı kodlamak kadar basit olmadı.

Ainsworth, Immusoft’un önce B hücrelerine gen eklemek için güvenilir yollar bulmak için birkaç yıl harcaması gerektiğini söylüyor. Şirket, genetik değişiklikler yapmak için virüsleri veya gen düzenlemeyi kullanmak yerine, artık bir transpozon (DNA parçalarını kesip yapıştırmayı seven bir molekül) kullanıyor.

FDA’yı denemeye izin vermeye ikna etmek de zaman aldı. Bunun nedeni, eklenen DNA’nın kansere neden olan genlerin yakınında olması durumunda, bazen onları açabileceği biliniyor.

“FDA, bunu bir B hücresinde yapıyorsanız, bir lösemi durumu geliştirebilir misiniz? Bu, oldukça yakından izleyecekleri bir şey, ”diyor Minnesota Üniversitesi’nde hasta toplayacak ve çalışmayı yürütecek olan doktor Paul Orchard.

B-hücre fabrikaları

İlk insan testi, teknolojiyle ilgili bazı açık soruları çözebilir. Biri, gelişmiş hücrelerin, B hücrelerinin tipik olarak yaşadığı insanların kemik iliğinde uzun süreli ikamet edip etmeyeceğidir. Teoride hücreler onlarca yıl, hatta hastanın tüm yaşamı boyunca hayatta kalabilir. Başka bir soru, ilerleyici bir hastalık olan MPS’yi durdurmaya yardımcı olmak için eksik enzimden yeterince üretip üretmeyecekleridir.