Dünyanın en pahalı yeni bir ilacı var. Fiyat etiketi: 4,25 milyon dolar

Ancak aşırı yüksek fiyatların, tedavinin ekonomik açıdan sürdürülebilir olmadığının sinyalini verebileceği inkar edilemez.

Önceki tapu sahibi olan gen terapisi Glybera, piyasadan çekilmeden önce yalnızca bir kez satın alınmıştı. 1 milyon dolarlık fiyat etiketini haklı çıkaracak kadar iyi çalışmadı, bu da onu o zamanın fiyat şampiyonu yaptı.

Ayrıca, Lenmeldy'nin devraldığı bugüne kadar en pahalı tedavi olarak hüküm süren tedavi var. Bu, Hemegenix adı verilen 3,5 milyon dolarlık bir hemofili tedavisidir ve aynı zamanda bir gen terapisidir. Bu tür tedavilerin milyarlarca dolar değerinde olması gerekiyordu, ancak haberlere göre beklediğiniz kadar ilgi görmüyorlar.

Orchard'ın kendisi de bir tür bağışıklık yetersizliğine karşı tam bir tedavi olan başka bir DNA sabitleyici ürün olan Strimvelis'ten vazgeçti. Tedaviyi sahiplendi ve hatta Avrupa'da onaylattı. Sorun hem hasta sayısının azlığı hem de alternatif tedavinin varlığıydı. Orchard'ın 2022'de üretimine son verdiği Strimvelis'i para iade garantisi bile kurtaramaz.

Orchard daha sonra şu anda bir yan kuruluşu olan Japon ilaç şirketi Kyowa Kirin tarafından satın alındı.

Yani gen terapileri denemelerde başarılı olsa da oyunu kaybediyor gibi görünebilir. Lenmeldy vakasında kritik konu hastalığın erken test edilmesi olacak. Çünkü çocuklarda belirtiler ortaya çıktığında çok geç olabilir. Şimdilik birçok hasta, yalnızca büyük bir kardeşin kalıtsal hastalık nedeniyle ölmesi nedeniyle keşfediliyor.

2016 yılında MIT Technology Review, MLD gen terapisinin çarpıcı etkilerini ve aynı zamanda bir çocuğun diğerini kurtarmak için ölmesi nedeniyle ebeveynlerin yaşadığı kalp kırıklığını anlattı.

Orchard, bu sorunu, doğumda otomatik olarak test edilen hastalıklar listesine girerek, pazarlarını güvence altına alabilecek ve çok daha fazla çocuğu kurtarabilecek bir şey olarak çözmeyi umduğunu söylüyor. Savunucular, teste ilişkin kararın, ABD hükümetinin yenidoğan taramasına ilişkin komitesinin Mayıs ayında yapacağı toplantının ardından alınabileceğini söylüyor.

Tedaviyi destekleyenler arasında, Denver'da kendi danışmanlık şirketi Rarralel'i yürüten nadir hastalık savunucusu Amy Price da var. Price'ın MLD'li üç çocuğu vardı; biri öldü, ancak ikisi, 2011'de test aşamasındayken aldıkları MLD gen terapisiyle kurtuldu.

Price, tedavi gören ve şu anda ergenlik çağındaki iki çocuğunun “tamamen sıradan, kesinlikle ortalama” olduğunu söylüyor. Ve bu fiyata değer, diyor. “Tedavi edilmeyen bir çocuğun ekonomik yükü… şimdiye kadarki tüm gen terapisi fiyatlarını aşıyor” diyor. “İnsanlar yalnızca fiyata tepki vermek istediklerinde bu gerçeği anlamak zor.”