Vertex bir CRISPR tedavisi geliştirdi. Şimdi orak hücre hastalığını tedavi edecek bir hap istiyor.
Bu tür dezavantajlar, orak hücreyi hafifletecek bir hapın geliştirilmesi halinde CRISPR’ı oyun alanından silip süpürebilmesinin nedenidir. Hap versiyonu aynı zamanda büyüyen bir ahlaki ikilemi de çözebilir: Vertex’in şu ana kadar orak hücrenin en yaygın olduğu ülkelerde gen düzenleme tedavisini sunma planı yok.
Nijerya ve Gana da dahil olmak üzere Afrika’nın ortasındaki geniş bir yelpazedeki düşük gelirli ülkeler orak hücre vakalarının %80’ini oluşturuyor ancak ABD’li araştırmacılara göre bu karmaşık müdahaleyi uygulamak için hastaneler, tıbbi uzmanlık ve para yok.
“Çok sık karşılaştığım sorulardan biri şu: Dünyanın geri kalanına nasıl gideceğiz?” diyor Altshuler. “Ve bence cevap dünyanın geri kalanında kemik iliği nakli yapmaya çalışmak değil. Çok fazla kaynak yoğun ve altyapı mevcut değil. Çok daha etkili bir şekilde dağıtılabilen bir hap gibi başka bir yöntem bulunarak hedefe daha çabuk ulaşılacağını düşünüyorum.”
Üç strateji
MIT Technology Review ile yaptığı röportajda Altshuler, Vertex’in çığır açan CRISPR tedavisini geliştirmek için araştırdığı üç fikrin ana hatlarını çizdi.
Bunlardan biri, kişinin kemik iliğini öldürmek ve düzenlenmiş hücrelerin kontrolü ele alması için yer açmak için kullanılan yoğun kemoterapinin yerine geçecek bir şey bulmaktır. Vertex ve Beam Therapeutics gibi diğer gen düzenleme şirketleri, prosedürü hastalar için kolaylaştırabilecek daha yumuşak yöntemler aradıklarını söylüyor.
Vertex ve diğer şirketlerin araştırdığı ikinci stratejiye “in vivo” düzenleme adı veriliyor. İşte bu, gen düzenleyen moleküllerin doğrudan kişinin damarlarına damlatıldığı, hatta aşı gibi enjekte edildiği zaman, nakil yapılmasına gerek kalmıyor.
Kan hastalıklarının in vivo düzenlemesini gerçekleştirmek için araştırma grupları, CRISPR’ı doğrudan kişinin kan yapıcı kök hücrelerine iletecek virüsler veya özel nanopartiküller gibi hedef bulma sistemleri geliştirmeye çalışıyor. Bu tür “tek çekim” düzenleme konseptleri, Afrika’da orak hücre ve HIV sorununun çözümüne yardımcı olabileceğini düşünen Bill & Melinda Gates Vakfı’ndan önemli bir destek aldı. Ancak henüz deneysel bir aşamada ve bunun mümkün olup olmayacağı konusunda bazı şüpheler var.
Son fikir, yutabileceğiniz türden geleneksel bir ilaçtır. İhtiyaç duyulan yere dağıtmak en kolayı bu olacaktır. MIT’den biyokimyacı Angela Koehler, “erişim engeli düşük” olan “geniş çapta erişilebilir” ilaçların küresel olarak orak hücre hastalığı üzerinde en büyük etkiye sahip olacağını söylüyor.