Çin gen terapisi yarışını kazanmak istiyor ve milyonlar harcayacak
Cuma günü, Şangay’daki Fudan Üniversitesi’nde profesör ve pratisyen cerrah olan Shu Yilai, genç hastalara iç kulaklarındaki saç hücrelerine yedek DNA ekleyen bir virüsün enjeksiyonu yapıldığı deneyin sonuçlarını paylaştı. Beş katılımcıdan dördü o zamandan beri duyma yeteneğini geliştirdi. Yazdığımız gibi, “Çin’deki bilim adamları diyor ki [they] doğal işitme yolları restore edilen ilk insanlar… Bu başarı daha da dikkat çekici çünkü şimdiye kadar hiçbir ilaç işitmeyi iyileştiremedi.”
Bu, insan duyularını yeniden canlandırmak için gen terapisinin kullanılmasında ileriye doğru atılmış olağanüstü bir adımdır.Antonio ve ben bunun kişisel düzeyde ne kadar önemli olduğunu altı yaşındaki kızı Yiyi’nin denemeye katılan üçüncü hasta olduğu Qin Lixue’den duyduk. Bize, birinci sınıfa giden Yiyi’nin, uyurken koklear implantının bağlantısını kestiği için okulda uyku vaktinde “başka öğrencilerin onu uyandırmasına ihtiyaç duyduğunu” anlattı. Şimdi Qin bize şöyle dedi: “Bana uyku vaktini bitiren müziği duyabildiğini ve kendi başına uyanabildiğini söyledi.”
Ancak bu dikkate değer sonuç, hem gen terapilerinde hem de geleneksel tıpta pek çok tıbbi çözümün başına bela olan aynı zorlu hesaplamalarla karşı karşıyadır: Bunlar çok spesifik ve nadir bir hastalığı tedavi etmek için kullanılır, dolayısıyla pazar talebi, Ar-Ge ve kitlesel harcamalara yapılan harcamaları haklı çıkarmaz. üretme.
Bu özel gen terapisi, yalnızca işitme sinyallerini kulaktan beyne iletmek için üretilen bir protein olan otoferlin eksikliğinden kaynaklanan sağırlık durumunda işe yarar. Doğuştan sağırlık vakalarının yalnızca %1 ila %5’i otoferlin eksikliğinden kaynaklanmaktadır, bu nedenle çok daha fazla sağır çocuk henüz bu tedaviden yararlanamamaktadır.
Yiyi’nin de katıldığı deneysel denemeler için maliyetler bir faktör olmasa da, eğer teknoloji kitlesel pazara tanıtılacaksa, maliyetler daha belirgin hale gelecektir.
Yardımcı olabilecek şeylerden biri devlet sübvansiyonlarıdır. Örneğin, Şanghay’ın gen terapisi endüstrisindeki rekabet gücünü geliştirmek amacıyla, belediye hükümeti yerel şirketlere yeni tedaviler geliştirmeleri için oldukça büyük sübvansiyonlar teklif etti; Bir şirket, onaylı bir gen terapisi ürününün şehirde yerel olarak üretilmesi karşılığında yılda 13 milyon dolara kadar para alabiliyor. Çin’deki diğer yerel yönetimler, daha fazla biyotıp şirketini gen terapisi alanına çekebilecek benzer politikalar duyurdu.