HIV’i tedavi etmek amacıyla üç kişinin genleri değiştirildi. Sonuç bilinmiyor.
Aşı üreticileri de mücadele etti çünkü HIV, enfeksiyonu durdurması gereken bağışıklık hücrelerini öldürüyor. Ancak Khalili, on yıl önce CRISPR’ın, bağışıklık sistemini etkilemeden enfeksiyonu tedavi etmenin bir yolunu sunabileceğini fark ettiğini söylüyor: virüsün genlerini saklandıkları yerden silerek.
“Viral gen DNA’nızda varsa genetik bir hastalık gibi olur” diyor. “Ve böylece genetik bir araç kullanabilirsiniz.”
Doğadan ödünç alındı
CRISPR teknolojisi ilk olarak 2012 yılında geliştirildi ve bakterilerin faj olarak bilinen virüsleri tespit edip yok etmek için kullandığı moleküllerin keşfine dayanıyordu. İnsan DNA’sını kesmek için hızlı bir şekilde uyarlandı ve mevcut insan genomu düzenleme çağını başlattı.
Bugün dikkat çeken gen düzenleme çalışmalarının çoğu, insanların hatalı DNA ile doğmasından kaynaklanan kalıtsal hastalıkları tedavi etmeye yönelik çalışmalardır. İnsanları CRISPR’a maruz bırakmak bu genleri düzeltebilir veya ortadan kaldırabilir; Orak hücre hastalığına yönelik böyle bir tedavinin bu yılın sonlarında onay alması bekleniyor.
Excision’ın çalışması, virüsleri ortadan kaldırmak için gen düzenlemeyi kullanmaya çalışması nedeniyle sıra dışıdır. MIT Technology Review’un bu yıl gönüllü insanlar üzerinde yaptığı 50’den fazla gen düzenleme çalışması arasında sadece iki tanesi bulaşıcı hastalıkla ilgiliydi.
Ancak Khalili, CRISPR’ın doğadaki asıl amacının virüsleri yok etmek olduğunu belirtiyor. “Bir virüse karşı CRISPR kullanma konsepti yeni görünse de, doğada zaten olup bitenlerden kaynaklanıyor” diyor.
Khalili, ilk laboratuvar testlerinin CRISPR’ın hücrelerdeki HIV genlerini bulup yok edebildiğini ve daha sonra damarlarına damlatılan gen düzenleyici ilaçla tedavi edilen HIV ile enfekte farelerin yaklaşık %20’sini işlevsel olarak tedavi edebildiğini gösterdi.
Şirket, insan testlerine başlamak için izin aldı ve şu ana kadar üç kişi tedavi gördü. Her birine, CRISPR makasını yapmak ve hedeflemek için DNA talimatlarını taşıyan milyarlarca zararsız virüsü serbest bırakan bir IV damlası verildi.