Küba’dan gelen bu küçük çocuk cilt hastalığı için onaylanmış ilk gen terapisini aldı

uçuk virüsü

Bilim adamları artık laboratuvarlarında genleri manipüle etmek için çok sayıda araca sahipler; burada hücreler bir tabakta sabitleniyor ve hatta fareler ölümcül koşullardan kurtarılıyor. Ancak insanları tedavi etmenin zorluğu, gen teslimi olarak bilinen bir sorun olan düzeltilmiş DNA’yı vücutlarına sokmanın daha zor olmasıdır.

Krystal, ikame genleri beyin gibi ulaşılması zor organlar da dahil olmak üzere insan vücudunda daha fazla yere ulaştırmanın yenilikçi yollarını arayan düzinelerce şirket arasında yer alıyor.

Biyoteknoloji şirketlerinin (Krystal dahil) hisselerini alıp satan bir yayıncı ve yatırım analizi şirketi olan Solt DB’nin kurucusu Maxx Chatsko, “Genetik tıpta en önemli faktör teslimattır” diyor. “Bence bu, sonunda insanların evde doz verdiği ilk gen terapisi olabilir.”

Gen teslimi genellikle bir insan hücresine girmek ve geni bırakmak için doğal olarak donatılmış bir virüsün içine bir DNA sarmalının yerleştirilmesini içerir. Krystal’in durumunda, şirket uçuklara neden olan herpes simpleks virüsünü kullanıyor.

Bilindiği üzere HSV-1 çok yaygındır – dünyadaki insanların yaklaşık yarısı bu virüs tarafından enfekte edilmiştir. Bu, oldukça güvenli olduğu anlamına gelir, ancak aynı zamanda doğal olarak bağışıklık sisteminden kaçma avantajına da sahiptir. Krishnan, bu özelliğin, ilacın olumsuz reaksiyonlara neden olmadan tekrar tekrar kullanılmasına izin veren şey olduğunu söylüyor.

Başlangıç ​​başarılı olsa da Chatsko, stratejisini nasıl etkilediğine dair bazı tartışmalar olduğunu söylüyor. 2022’de Krystal, Krishnan ve şirketi fikirlerini ve teknolojisini çalmakla suçlayan başka bir girişim olan PeriphaGen’e 75 milyon dolara kadar ödemeyi kabul etti.

Gözyaşı

Bu çalıntı bir “Eureka” vakası olsun ya da olmasın, Krystal, Anthony’nin oftalmologu Alfonso Sabater’in isteği üzerine ilacın göz damlası versiyonunu geliştirerek yaklaşımının çok yönlülüğünü çoktan gösterdi. Miami Üniversitesi tıp fakültesi.

Bu fikri Anthony adlı tek bir hasta üzerinde test etmek için FDA ile özel bir anlaşmaya varan Sabater, “Deri denemesinde olduğunu öğrendiğimde, bunu neden göz üzerinde denemiyoruz diye düşündüm,” diyor. İlk olarak, Sabater, Anthony’nin gözlerinde oluşan bir yara dokusu tabakasını ameliyatla çıkardı. Bundan sonra, aylık göz damlası kullanımının bu yaralanmaların geri dönmesini engellediğini söylüyor.