Tasarımcı bebekleri unutun. İşte CRISPR gerçekten hayatları nasıl değiştiriyor?
O zaman bile, sigortacılar ve hükümetler ödeme yapmaktan kaçınırsa hastalar tedavileri alamayacak. Bu gerçek bir risk. Örneğin, Bluebird Bio tarafından geliştirilen beta-talasemi için farklı bir gen tedavisi, oradaki hükümetlerin 1,8 milyon dolarlık bedeli ödemeyi reddetmesi üzerine Avrupa pazarından çekildi.
CRISPR 2.0
İlk nesil CRISPR tedavileri de başka bir şekilde sınırlıdır. Çoğu, aracı DNA’ya zarar vermek için kullanıyor, esasen genleri kapatıyor – Harvard biyoloğu George Church tarafından ünlü bir şekilde “genom vandalizmi” olarak tanımlanan bir süreç.
Genleri kırmaya çalışan tedaviler, HIV’i yok etmeye çalışmak için tasarlanmış tedavileri içerir. Diğeri de Gray’in aldığı. Tedavisi, belirli bir DNA parçasını kırarak, insanların normalde yalnızca bebekken kullandıkları hemoglobin geninin ikinci bir versiyonunun kilidini açar. Hemoglobin orak hücrede hatalı protein olduğundan, başka bir kopyayı başlatmak sorunu çözer.
Liu’nun analizine göre, mevcut çalışmaların üçte ikisi genleri bu şekilde “bozmayı” hedefliyor.
Liu’nun laboratuvarı, yeni nesil gen düzenleme yaklaşımları üzerinde çalışıyor. Bu araçlar ayrıca CRISPR proteinini kullanır, ancak DNA sarmalını kesmek için değil, bunun yerine bireysel genetik harfleri ustaca değiştirmek veya daha büyük düzenlemeler yapmak için tasarlanmıştır. Bunlar “temel düzenleyiciler” olarak bilinir.
İspanya Ulusal Biyoteknoloji Merkezi’nde bir gen bilimcisi olan Lluís Montoliu’ya göre, CRISPR’nin bu yeni versiyonları “vücuttaki doğru hedef hücreye” iletmek zor olsa da “daha düşük risk ve daha iyi performansa” sahip.
Montoliu, laboratuvarında bazı durumlarda doğumdan itibaren fareleri albinizmden kurtarmak için temel düzenleyiciler kullanıyor. Yeni doğan insanların ten rengini değiştirmese de alabilecekleri bir tedaviye doğru bir adım olduğunu söylüyor. Bunun yerine, albinizmin neden olabileceği ciddi görme sorunlarını düzeltmek için Liu’nun moleküllerini gözlerine koymayı hayal ediyor.
Ancak şu ana kadar albinizm projesi ticari bir girişim değil. Ve bu, CRISPR’nin şimdi ve öngörülebilir gelecekte etkisinin en büyük sınırlarından birine işaret ediyor. Devam etmekte olan neredeyse tüm CRISPR denemeleri, birden fazla şirketin tamamen aynı sorunları takip etmesiyle ya kanseri ya da orak hücre hastalığını hedefliyor.