Sırada CRISPR var: Kitleler için gen düzenlemesi mi?

Araştırmacılar, bu vizyonun çok uzak olmadığını söylüyor. Gen düzenlemedeki gelişmeler ve özellikle CRISPR teknolojisi yakında bunu mümkün kılabilir. İlk günlerde, CRISPR basitçe DNA’da kesimler yapmak için kullanılıyordu. Bugün, tamamen yeni DNA parçalarını veya muhtemelen tüm genleri birinin genomuna ekleyerek mevcut genetik kodu değiştirmenin bir yolu olarak test ediliyor.

Bu yeni teknikler, CRISPR’nin potansiyel olarak daha birçok koşulun tedavisine yardımcı olabileceği anlamına geliyor – hepsi genetik değil. Örneğin Temmuz 2022’de Verve Therapeutics, kolesterol seviyelerini kalıcı olarak düşürmek için genetik kodu değiştiren CRISPR tabanlı bir terapi denemesi başlattı.

İlk alıcı – Yeni Zelanda’da bir gönüllü – yüksek kolesterol için kalıtsal bir risk taşıyor ve zaten kalp hastalığı var. Ancak Verve’nin kurucu ortağı ve kıdemli bilimsel danışmanı Kiran Musunuru, yaklaşımın neredeyse herkese yardımcı olabileceğini düşünüyor.

Tedavi, kandaki kolesterol seviyelerinin korunmasında rol oynadığı anlaşılan PCSK9 adlı bir proteini kodlayan bir geni kalıcı olarak kapatarak çalışır.

Musunuru, “Normal bir kolesterol düzeyiyle başlasanız ve PCSK9’u kapatıp kolesterol düzeylerini daha da düşürseniz bile, bu kalp krizi geçirme riskini azaltır” diyor. “Popülasyondaki herkes için işe yarayacak genel bir strateji.”

CRISPR’ın evrimi

Laboratuar kaplarında ve araştırma hayvanlarında daha yeni yenilikler keşfedilmeye devam ederken, CRISPR tedavileri şimdiden insan denemelerine girmiştir. Teknolojinin ilk olarak yaklaşık 10 yıl önce hücrelerin genomlarını düzenlemek için kullanıldığını düşündüğünüzde, bu şaşırtıcı bir başarıdır. CRISPR gen düzenlemesinin bu yeni biçimlerinden bazılarını geliştiren San Diego’daki California Üniversitesi’nden Alexis Komor, “Kliniğe oldukça hızlı bir yolculuk oldu,” diyor.

Gen düzenleme tedavileri, bir genomdaki DNA’yı doğrudan değiştirerek çalışır. İlk nesil CRISPR teknolojisi, esas olarak DNA’da kesintiler yapar. Hücreler bu kesikleri onarır ve bu süreç genellikle zararlı bir genetik mutasyonun etkili olmasını engeller.

Daha yeni CRISPR biçimleri biraz farklı şekillerde çalışır. Bazılarının “CRISPR 2.0” olarak tanımladığı temel düzenlemeyi ele alalım. Bu teknik, bazlar olarak adlandırılan DNA’nın çekirdek yapı taşlarını hedefler.