Gen ilacı Türk çocuğunun ‘tek umudu’ ama milyonlara mal oldu | Sağlık
Gebze, Türkiye – Yusuf Polat henüz beş yaşında ama bir ömür yetecek kadar sağlık sorunu biriktirmiş durumda.
Skolyozu ve midesinde bir delik var, kemikleri ve kasları o kadar bozuldu ki yürüyemiyor, yutkunamıyor veya doğru nefes alamıyor ve uyurken yedi cihaza bağlı olması gerekiyor.
Yusuf’un ailesi daha önce de aynı kabusu yaşamıştı. Ablası Melek de aynı hastalıktan bir buçuk yaşındayken vefat etti.
Ancak bu sefer ailesinin bir planı vardır.
Yusuf’un durumu, spinal müsküler atrofi (SMA) tip 1, nadir görülen bir genetik hastalıktır, ancak şu anda uygun bebeklerde hastalığın ilerlemesini durdurabilecek ve bazı durumlarda tek dozda motor fonksiyonları iyileştirebilecek son teknoloji bir ilaca sahiptir. .
Yine de, Zolgensma adıyla pazarlanan genetik tedavi onasemnogene abeparvovec, 2,1 milyon dolarla dünyanın en pahalı ilacı olarak da biliniyor – Türkiye’de hızla artan enflasyonla birlikte her geçen gün daha az erişilebilir hale gelen bir fiyat.
“Bu tedaviyi keşfedenler insanlara yardım etmeyi, çocukları iyileştirmeyi ya da hastalığı yeryüzünden silmeyi öncelemiyor; Yusuf’un aileyle birkaç ay önce bağış toplama gezileri sırasında tanışan “gönüllü kız kardeşlerinden” Zeynep Ceylan, “öncelikleri para kazanmayı ön planda tutuyor” dedi.
İlacın sahibi Basel merkezli Novartis şirketi, fiyatlandırması nedeniyle dünya çapında eleştiri yağmuruna tutuldu. Novartis, başlangıçta ilacı 4 milyon ila 5 milyon dolar arasında fiyatlandırmayı planladığını söyledi, ancak bir ilaç fiyatı gözlemcisi makul bir fiyatın 310.000 ila 900.000 dolar arasında olacağını söyledi.
Novartis, ileri teknoloji kullandığını ve aileleri ömür boyu tıbbi ziyaretlerden kurtardığını öne sürerek fiyatı haklı çıkardı.
Bir Novartis sözcüsü, “Novartis Gene Therapies, tek seferlik bir tedaviyle, spinal müsküler atrofide (SMA) mevcut tedavi paradigmasını ilerletiyor. El Cezire’ye söyledi.
Ayrıca, SMA’nın dünya çapında yaklaşık 10.000 bebekten birini etkileyen nadir bir durum olması nedeniyle daha az potansiyel alıcıya sahip olduğuna da işaret ediyor.
Türkiye’de bu oranın yaklaşık 6.000’de bir olduğu tahmin edilmektedir. Genetik bir hastalık olarak akrabalık bağı olan çiftlerin çocuklarında daha sık görülür; Yusuf’un ebeveynleri gibi bu çiftler de genellikle tedaviyi en az karşılayabilen çiftlerdir.
‘Zor bir durum’
Kayhan ve Mensure Polat, Kayhan’ın inşaatta çalıştığı Türkiye’nin üretim merkezlerinden biri olan Gebze’de yaşıyor. Bağış toplama kampanyasına ve doktor ziyaretlerine ayak uydurabilmek için işinden ayrıldı ve ailenin sağlık sigortasını kaybetmesine neden oldu.
Yusuf, her şeye rağmen misafirlerine ve kameraya karşı neşeli bir yüz sergiliyor: İnsanların Yusuf’un tedavisi için bağış yapmasını kolaylaştırmak için gülümsemesi reklam panolarına yapıştırılıyor ve hikayesini ve banka hesap numarasını paylaşan çevrimiçi resimlere kırpılıyor. .
Mensure, “İnsanlardan paralarını istemek zorundayız” dedi. “Bazıları küçük miktarlarda bağış yapıyor, bazıları ise geçip gidiyor. Bu çok zor bir durum.”
Geçen Eylül ayında Yusuf’un ailesi kampanyayı başlattığında, pazarlık edilen bedelin karşılığı yaklaşık 16 milyon liraydı. O zamandan beri lira dolar karşısında düştü ve fiyatı 34 milyon liranın (1.83 milyon $) üzerine çıkardı. Lira düşmeye devam ettikçe hedefleri yükselmeye devam ediyor ve cüzdanlar daralmaya devam ediyor.
Ceylan, “Daha iyi durumda olanlara ulaşamıyoruz” dedi. “Yusuf bir milletvekilinin oğlu olsaydı kampanya bir haftada biterdi.”
Bazı ebeveynler ünlüleri veya politikacıları alır – İstanbul Belediye Başkanı gibi Ekrem İmamoğlu – güdülerini desteklemek için ve bir grup başkanla görüşmek için çalışıyor. Bu tür bağlantılar olmadan, Yusuf’un yolculuğu konserler vermeye, aktarma merkezlerinde stantlar açmaya, Novartis genel merkezinin önünde protestolar yapmaya ve şu anda 22.000 takipçisi olan Instagram hesabında geziler düzenlemeye odaklandı.
COVID-19 aşılarının dünya çapında dağıtımı, daha az pazarlık gücüne sahip daha fakir ülkelerin fiyat ve erişim müzakerelerinde daha zorlandığını açıkça ortaya koydu. Bu ülkelerdeki hastalar, ilacı vermeye yetkili ülkelere seyahat etmeli ve bu nedenle birkaç aylık konaklama için fazladan ödeme yapmalıdır.
Örneğin Amerika Birleşik Devletleri’nde, yurt dışından gelenler için toplam fiyat etiketi 3 milyon dolara kadar çıkabiliyor. ABD’de ve Novartis ile anlaşmaları olan birkaç düzine ülkede ikamet edenler, sigortalarının tedaviyi karşılamasını sağlayabilir.
Hükümet onayı yok
Türkiye sağlık bakanlığı 2020’de Novartis ile pazarlık yaptı, ancak görüşmeler başarısız oldu.
Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, geçen yıl TBMM bütçe komisyonuna, bakanlığa bağlı SMA Bilim Kurulu’nun hala ilacın etkinliğini değerlendirdiğini ve Novartis’ten istediği bilgiyi almadığını söyledi.
Konunun hassasiyeti bizleri son derece dikkatli davranmaya mecbur ediyor” dedi. “Bu kırılgan hayatların umutlarıyla oynayamayız.”
Türk sağlık bakanlığı, birden fazla yorum talebine yanıt vermedi.
Oğlu Yiğit’e 60 günlükken SMA tip 1 teşhisi konulan Fikri ve Serpil Tezcan, geçen yıl Türkiye’ye gen tedavisi ithal etmek için açılan davayı kazandı. Türkiye’de uyuşturucuya onay veren kurum Zolgensma’yı listesine eklerken, Tezcan ailesi bakanlığın ithalatına engel olmaya devam ettiğini söylüyor.
Çift beklemek yerine, Serpil’in Alman vatandaşı olması nedeniyle Yiğit’in ücretsiz tedavi olabileceği Almanya’ya gitti. Şimdi üç yaşında olan Yiğit, tutmak boynu dik ve yürümeyi öğreniyor. Ailesi, Türkiye’de ilaca erişim için mücadele etmeye devam ediyor; bu yıl Türk sosyal güvenlik kapsamına alınması için Avrupa İnsan Hakları Mahkemesi’ne başvurdular.
Türkiye halihazırda başka bir SMA tip 1 tedavisi olan Spinraza’yı karşılıyor olsa da, etkisi daha fazla doza ihtiyaç duyulmadan önce yalnızca aylarca sürüyor. Türkiye artık evlenmek üzere olan çiftler için genetik testi de kapsıyor ve eğer geni taşıyorlarsa tüp bebek tedavisini de kapsıyor.
Yusuf’un anne babası ve 11 yaşındaki kızları şimdi test edildi. Yusuf’un Spinraza sayesinde ancak bu kadar yaşayabildiğini, bu nedenle gen terapisini denemeye karar vermeden önce beklediklerini söylediler. Ancak Yusuf, tedavi için tavsiye edilen yaşı çoktan üç yıl geçmiştir. ABD ve Almanya’daki hastaneler tarafından reddedildi, ancak Dubai’deki bir hastane, 13,5 kg (30 pound) sınırının altında kaldığı sürece onu tedavi edeceğini söyledi.
Amaçlarına ulaşana kadar Mensure, Yusuf’un yarım kilo almasın diye verdiği sütü şırıngayla pay eder.
Sınırı aşmış olsaydı, eyalet hükümeti bağış toplama kampanyasını bir yıl daha uzatmazdı.
Diğer aileler sadece kampanya başlatmakta zorlanıyor: Sağlık bakanlığı Zolgensma’nın etkinliğini tanımadığından, kampanyaları ancak mahkeme yoluyla başlatabiliyor.
Koca geçen yıl yaptığı açıklamada, “Etkinlik ve güvenlik açısından henüz yeterli kanıt bulunmayan gen tedavisi için ülkemizde kampanyalar düzenlenmesi sakıncalıydı.”
Türk bakanın iddiaları sorulduğunda Novartis, Zolgensma’nın etkinliğini gösteren birkaç araştırmaya işaret etti. Novartis, Türkiye’nin regülasyon süreçleri hakkında yorum yapamayacağını söylerken, “ülke ne olursa olsun”, “Zolgensma gibi dönüştürücü gen terapileri için sürdürülebilir erişim çözümleri” bulmayı hedeflediğini söyledi.
Tezcan ailesinin avukatı Mehmet Rıfat Bacanlı, kampanyaları durdurmaktan sağlık bakanlığına 15 dava açtı.
Bacanlı, “Bu ailelerin topladığı para sürdürülebilir değil çünkü teşhis konulan bebek sayısı her geçen gün artıyor” dedi. Geçen yıl, yaklaşık 12 bağış toplama kampanyası bildiğini söyledi; Bu yıl, muhtemelen daha fazla genetik test ve farkındalık nedeniyle, 100’den fazla olması gerektiğini söyledi.
Kampanyalarının üzerinden bir yılı aşkın bir süre geçmiş olan Polatlar, nihayet sona yaklaşmışlardır. Yine de miktarın tamamını yükselttiklerinde bile geri kalanı belirsizdir. Dubai’deki hastane prosedürle ilgili ayrıntıları henüz paylaşmadı; şimdilik sadece paradan bahsettiklerini söylüyorlar.
Kayhan, “İlacın ne yapacağını bilmiyoruz” dedi. “Ama her ne ise, ona sahip olmak istiyoruz. Zorundayız. Başka seçeneğimiz yok.”