200’den fazla kişi deneysel CRISPR terapileriyle tedavi edildi
Bu hafta başlarında Londra’da düzenlenen Üçüncü Uluslararası İnsan Genomu Düzenleme Zirvesi’nde bilim adamlarının, etik uzmanlarının, hasta savunuculuk gruplarının ve diğerlerinin bu konularla mücadelesini izledim.
Gen düzenleme söz konusu olduğunda heyecanlanacak çok şey var. Bilim adamlarının hücre genomlarını düzenlemek için CRISPR’yi kullanabileceklerini keşfetmelerinden bu yana geçen on yıl içinde, teknolojinin ciddi hastalıklar için kullanımını test etmek için çok sayıda klinik çalışma ortaya çıktı. CRISPR zaten bazı hayatları kurtarmak ve diğerlerini dönüştürmek için kullanıldı.
Ama her şey yolunda gitmedi. Tüm denemeler planlandığı gibi gitmedi ve bazı gönüllüler öldü. Başarılı tedavilerin pahalı olması muhtemeldir ve bu nedenle varlıklı bir azınlıkla sınırlıdır. Ve bu denemeler yetişkin vücut hücrelerindeki genlerdeki değişiklikleri içerme eğilimindeyken, bazıları yumurta, sperm ve embriyolarda CRISPR ve diğer gen düzenleme araçlarını kullanmayı umuyor. Tasarımcı bebeklerin hayaleti sahada belirmeye devam ediyor.
2018’de Hong Kong’da düzenlenen son zirvede, o zamanlar Çin’in Shenzhen kentindeki Güney Bilim ve Teknoloji Üniversitesi’nde görevli olan He Jiankui, insan embriyoları üzerinde CRISPR kullandığını duyurdu. İlk “CRISPR bebeklerinin” haberi, tahmin edebileceğiniz gibi büyük bir gürültüye neden oldu. ABD Ulusal Tıp Akademisi başkanı Victor Dzau bize “Şoku asla unutmayacağız” dedi.
He Jiankui hapse girdi ve daha geçen yıl serbest bırakıldı. Ve kalıtsal genom düzenlemesi o zamanlar Çin’de zaten yasaklanmışken -2003’ten beri yasaklanmıştır- ülke o zamandan beri böyle bir şeyin tekrar olmasını önlemek için tasarlanmış bir dizi ek yasa çıkardı. Pekin Kök Hücre ve Rejeneratif Tıp Enstitüsü’nden Yaojin Peng, izleyicilere bugün kalıtsal genom düzenlemesinin ceza hukuku kapsamında yasak olduğunu söyledi.
Bu yılki zirvede çok daha az dram yaşandı. Ama bolca duygu vardı. Orak hücre hastalığını tedavi etmek için gen düzenlemenin nasıl kullanılabileceğiyle ilgili bir oturumda, hastalıktan kurtulan 37 yaşındaki Victoria Gray sahneye çıktı. Seyirciye şiddetli semptomlarının çocukluğunu ve ergenliğini nasıl sekteye uğrattığını ve doktor olmak için eğitim alma hayallerini alt üst ettiğini anlattı. Her seferinde aylarca hastanede kalmasına neden olan şiddetli ağrı olaylarını anlattı. Çocukları onun ölebileceğinden endişe ediyorlardı.
Ama sonra, kemik iliğinden alınan hücrelerdeki genlerin düzenlenmesini içeren bir tedavi gördü. Kendi deyimiyle yeni “süper hücreleri” hayatını değiştirdi. Düzenlenmiş hücrelerin transfüzyonunu aldıktan birkaç dakika sonra yeniden doğduğunu hissetti ve sevinç gözyaşları döktüğünü söyledi. Kendini daha iyi hissetmesi yedi ila sekiz ay sürdü, ancak bu noktadan sonra, “Bir zamanlar yanımdan geçip gittiğini hissettiğim hayattan gerçekten zevk almaya başladım” dedi. Etrafımdaki tipik metanetli bilim adamlarının gözlerinden yaşları sildiklerini görebiliyordum.
Victoria, klinik deneylerde CRISPR tabanlı tedavilerle tedavi edilen 200’den fazla kişiden biridir.CRISPR’nin yeni ve geliştirilmiş biçimlerinin geliştirilmesine öncülük eden MIT ve Harvard Broad Enstitüsü’nden David Liu, dedi. Kanserler, genetik görme kaybı ve amiloidoz dahil olmak üzere bir dizi başka hastalık için de denemeler yapılıyor.