Bu biohack şirketi, tartışmalı gen terapilerini test etmek için bir kripto şehri kullanıyor

Follistatin, FST geni tarafından kodlanan bir glikoproteindir. Minicircle’a göre en ilginç özelliği, kas büyümesini engelleyen bir protein olan miyostatini baskılamasıdır. Eksik miyostatin, kas hücrelerinin normal biyolojik kontroller olmadan çoğalabileceği ve genişleyebileceği anlamına gelir. Sonuç olarak, bu gende mutasyona sahip hayvanlar – fiziksel olarak heybetli “zorba” gibi – karikatürize bir şekilde şişkin kaslarla yüklenir. Follistatin gen terapisi, teorik olarak, bu kas güçlendirici etkiye hızlı bir yol sunar.

Araştırmacılar, ALS ve kas distrofisi gibi zayıf veya az gelişmiş kasları içeren nöromüsküler bozuklukları tedavi etmek için bu yolu kullanmaya çalıştılar. Başarı sınırlıydı: Ohio’daki Nationwide Çocuk Hastanesi Gen Tedavisi Merkezi’nde baş araştırmacı olan Scott Harper, “Şimdiye kadar, insan klinik deneylerinde hayvan modellerinde olduğu gibi işe yarayan hiçbir şey kanıtlanmadı” diyor. Buna rağmen, Minicircle’ın bu çabaları sürdürme çalışmaları çok da alışılmışın dışında değil.

Planların yerleşik literatürden saptığı ve sağlıklı yaşam şarlatanlığına daha yakın bir bölgeye saptığı nokta, girişimin sağlıklı katılımcıların da kaslarını ve genel refahını geliştirmek için follistatin gen terapisini kullanmayı amaçlamasıdır. Minicircle’ın deneme için Ayna reklamı, terapiyi bir tür yaşı geri döndüren ve kasları pompalayan bir iksir olarak gösteriyor – mevcut kanıtlarla çok daha az desteklenen bir şey.

“Follistatin gen tedavisi hayvanlarda kas kütlesini arttırır. Davis, kemik yoğunluğunu ikiye katlıyor ve vücut yağını yarıya indiriyor, kardiyovasküler sistem hızla iyileşiyor, hayvanlar daha uzun yaşıyor ve daha sağlıklılar” dedi. Aslında, kendisinin ve ortaklarının follistatin ile geçici insan deneyleri, Minicircle’ı başlatmak için itici güç görevi gördü: “Bazı çok ilginç etkiler gördük” dedi.

Ancak Harper, Minicircle’ın follistatin gen tedavisinin kronik enflamasyonu ve vücut yağını azalttığı, DNA onarımını hızlandırdığı ve yaşı tersine çevirmeyi desteklediği şeklindeki daha tuhaf iddialarıyla ilgili hiçbir şey duymadığını söylüyor. Massachusetts Üniversitesi Tıp Fakültesi’nde gen terapisi uzmanı ve mikrobiyoloji ve fizyolojik sistemler profesörü olan Robert Kotin, Harper’ın şüpheciliğini yansıtıyor: “Bir gençlik çeşmesi ilacı yapmak isteseydim, bunun follistatin olacağını düşünmüyorum. ”

Uzmanlar ayrıca şirketin aynı adı taşıyan minicircle teknolojisini de eleştiriyor. Bu yaklaşım, genetik materyali hedef hücrelere taşımak için dairesel bir genetik yapı (“mini daire”) kullanan viral olmayan bir dağıtım yöntemini içerir.

Stanford Üniversitesi genetik profesörü Mark Kay, mini daire tekniğini kullanan insan araştırmalarının şimdiye kadar DNA’yı hücrenin çekirdeğine klinik olarak anlamlı, güvenli ve terapötik bir şekilde iletmekte başarısız olduğunu söylüyor. yöntemin aşılarda bir miktar başarı bulduğunu belirtiyor). Minicircle’ın web sitesinde öğrenebildiği kadarıyla Kay, başkalarının başarısız olduğu yerde girişimin neden başarılı olduğunu anlamıyor. “Teknolojilerinin herhangi birindeki yenilik nerede?” O sorar. “Nasıl farklı?”

Minicircle’ın yaklaşımı, daha geniş gen terapisi alanının ana odağından farklıdır: nötralize edilmiş bir virüsün yeni genetik materyali hedef hücrelere ilettiği viral vektör teknolojisinin kullanımı. Bununla birlikte Kotin, Minicircle tarafından kullanılan gibi viral olmayan vektör yaklaşımının üretilmesinin çok daha basit ve daha ucuz olduğunu ve bağışıklık sistemine ölümcül şoklar gibi belirli olumsuz olaylara neden olma olasılığının daha düşük olduğunu belirtiyor. Şirketin tersine çevrilebilirlik iddiası, virüslerin aksine mini dairelerin birden fazla uygulanabileceği fikrine dayanıyor gibi görünüyor, diyor. (Tabii ki, Minicircle’ın tedavilerinin işe yarayıp yaramayacağı – tersine çevrilebilir mi yoksa başka şekilde mi – henüz belirlenmedi.)